Siamo lieti di annunciare la partecipazione di Fondazione Telethon ETS al bando internazionale di EJP RD “Joint Transnational Call (JTC)” 2023.
Lo scopo della call è quello di stimolare scienziati di diversi paesi a collaborare in modo efficace su progetti di ricerca interdisciplinari comuni, basati sulla complementarità delle conoscenze e sulla condivisione delle competenze, con l’obiettivo finale di utilizzarne i risultati a beneficio dei pazienti.
I progetti devono essere focalizzati su un gruppo di malattie rare o su una singola malattia rara secondo la definizione europea, cioè una malattia che colpisce non più di cinque persone su 10.000 nella Comunità Europea, negli Stati associati alla CE e in Canada. I ricercatori sono incoraggiati a raggruppare malattie rare, sulla base di pertinenti criteri ed aspetti in comune, se questi sfruttano il valore aggiunto nella condivisione di risorse o competenze.
Tema del bando: “Studi di storia naturale su aspetti non indagati in ambito di malattie rare
L'obiettivo di questa call è proporre studi di storia naturale efficienti, innovativi e di alta qualità che facilitino la comprensione della progressione della malattia o di un gruppo di disturbi nel corso della vita di un paziente. L'obiettivo di questi studi è raccogliere e analizzare i dati completi dei pazienti per identificare i target di terapie future, tenendo conto dell'innovazione, della sicurezza e dell'efficacia degli stessi.
I progetti devono riguardare almeno una delle seguenti aree:
- Stima della prevalenza della malattia;
- Identificazione di biomarcatori per la diagnosi/prognosi di una malattia rara o di un gruppo di disordini;
- Identificazione di biomarcatori/indicatori/predittori di una malattia rara o di un gruppo di disordini (per es. aventi la stessa eziologia); insorgenza/progressione (compresa la raccolta di dati genetici, fisiologici, ambientali o variabili…);
- Identificazione di endpoints rilevanti per studi futuri che includano potenziali biomarcatori, interrogando i risultati riportati dai pazienti e misure della qualità della vita; per citarne alcuni
- Identificazione di biomarcatori/variabili per approcci terapeutici (farmacologia, repurposing di farmaci, terapia genica, terapia ad RNA, terapia cellulare, dispositivi medici…).
Approcci ed temi non ammessi
I seguenti approcci e argomenti saranno esclusi dall'ambito del JTC2023:
- Studi clinici interventistici per dimostrare l'efficacia di farmaci, trattamenti, procedure chirurgiche, procedure mediche. Sono esclusi anche studi che confrontano l'efficacia, ad es. due tecniche o terapie chirurgiche. Non possono essere finanziati neanche progetti basati su studi clinici di farmacovigilanza di fase IV.
- Studi focalizzati esclusivamente sulla sperimentazione della sicurezza di dispositivi medici e di farmaci.
- Sviluppo di nuove terapie, già previsti nella callEJP RD JTC 2020.
- Sviluppo di nuovi strumenti analitici e pathway per accelerare la diagnosi e facilitare il monitoraggio diagnostico delle malattie rare, già previsti nella callEJP RD JTC 2020
- Progetti incentrati esclusivamente sulle malattie neurodegenerative rare che rientrano nell'ambito principale dell'iniziativa di programmazione congiunta sulla ricerca sulle malattie neurodegenerative (JPND). Questi sono: morbo di Alzheimer e altre demenze; Morbo di Parkinson (MdP) e disturbi correlati al MdP; Malattie prioniche; Malattie del motoneurone; Malattia di Huntington; Atrofia muscolare spinale e forme dominanti di atassia spinocerebellare. I ricercatori interessati possono fare riferimento ai relativi bandi JPND. Tuttavia, non sono escluse demenze infantili/malattie neurodegenerative.
- Malattie infettive rare, tumori rari ed eventi avversi rari da farmaci nel trattamento di malattie comuni. Non sono escluse malattie rare con predisposizione al cancro.
Call Timeline:
| 12th December 2022 | Apertura della call – Pre-proposal |
| 15th December 2022 | Webinar orientativo per eventuali interessati |
| 15th February 2023 | Chiusura della call – Pre-proposal |
| End of April 2023 | Invito a presentare il full proposal |
| May 2nd 2023 | Webinar orientativo per gli invitati a sottomettere il full proposal |
| 14th June 2023 | Chiusura della call – Full proposal |
| 26th July 2023 | Deadline per eventuali rebuttal |
| December 2023 | Notifica del finanziamento |
Moduli
NB: Al link https://www.ejprarediseases.org/jtc2023/ si trovano tutti i dettagli e le istruzioni per il bando. In caso di necessità scrivete a telethonscience@telethon.it
