Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano – SR-Tiget

È il luogo dove, sotto la guida del professor Luigi Naldini, siamo stati pionieri della terapia genica in Italia, rispondendo alla promessa fatta alla comunità dei pazienti. Nei laboratori dell'istituto abbiamo sviluppato una cura per l'Ada-Scid, con un modello terapeutico che sta salvando la vita a bambini di tutto il mondo, che stiamo già applicando anche ad altre patologie dell’infanzia e che domani potrà essere esteso alla lotta di sempre più malattie.

Un lavoro tutto italiano, possibile grazie al sostegno di milioni di italiani, che sta permettendo a famiglie di tutto il mondo di tornare a sperare in una vita serena per i propri figli.

L'Istituto SR-Tiget presenta da sempre una marcata impronta traslazionale: la sua missione è quella di effettuare ricerca di eccellenza e trasferirne i risultati dal laboratorio alla clinica e quindi al paziente.
Per favorire questo processo, l’Istituto si è dotato di due strutture uniche nel loro genere: un Centro di saggio GLP (Good Laboratory Practice), certificato dall’Istituto superiore di sanità per la conduzione di studi preclinici secondo le norme internazionali di buona pratica di laboratorio, e un’unità di studio delle Integrazioni vettoriali, per il monitoraggio degli aspetti di sicurezza negli studi preclinici e clinici di terapia genica e cellulare.
Infine, la collocazione di SR-Tiget all’interno dell’Ospedale San Raffaele e la stretta collaborazione con le sue unità cliniche è cruciale per raggiungere l’obiettivo ultimo di portare le nuove terapie sviluppate fino al paziente.

Grazie infatti a un accordo siglato nel 2010 con GlaxoSmithKline, i brillanti risultati ottenuti dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano sono stati tradotti in una terapia accessibile a tutti i pazienti in Europa (dal 2018 la licenza è stata trasferita a un'altra azienda, Orchard Therapeutics).

L'Istituto porta avanti progetti di ricerca lungo tre filoni principali.

Gli studi compresi in quest’area sono mirati alla comprensione dei meccanismi alla base di diverse malattie genetiche, alla messa a punto di approcci terapeutici innovativi quali l’editing genetico e al miglioramento degli approcci di terapia cellulare.
Responsabili dei gruppi di ricerca coinvolti:

Gli studi compresi in quest’area sono mirati allo sviluppo di strategie di terapia genica e cellulare per diverse malattie genetiche. Il continuo miglioramento delle tecnologie impiegate e la messa a punto di metodi per il controllo della sicurezza dei trattamenti e per la modulazione della risposta immunitaria costituiscono gli obiettivi principali di questo filone di ricerca.
Responsabili dei gruppi di ricerca coinvolti:

Quest’area comprende le sperimentazioni cliniche delle nuove terapie geniche e cellulari sviluppate nell’Istituto in pazienti affetti da malattie genetiche, in collaborazione con l’Unità di ematologia e trapianto midollo osseo e l’Unità di immunoematologia pediatrica dell’Ospedale San Raffaele. Responsabili dei gruppi di ricerca coinvolti: