LA PROTEINCHINASI C TETA COME NUOVO POSSIBILE BERSAGLIO TERAPEUTICO PER CONTRASTARE LA RISPOSTA INFIAMMATORIA NELLA DISTROFIA MUSCOLARE

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica caratterizzata dalla degenerazione del tessuto muscolare e dalla progressiva perdita di forza e riduzione delle abilità motorie. La causa primaria è la mancanza di un’importante proteina strutturale, chiamata distrofina. Tuttavia un fattore chiave nella progressione della patologia è la presenza di un’infiammazione cronica, che ostacola un’adeguata rigenerazione dei muscoli. Attualmente numerose terapie antinfiammatorie e immunosoppressive permettono di contrastare la progressione della malattia, ma hanno effetti collaterali pesanti, spesso superiori agli eventuali benefici. Recentemente abbiamo dimostrato in un modello murino di distrofia muscolare che l’assenza di un enzima, la proteinchinasi C teta, previene la progressione della malattia, grazie principalmente a una riduzione dello stato infiammatorio. Diversi studi recenti hanno inoltre mostrato come l’assenza o l’inibizione della proteinchinasi C teta prevenga lo sviluppo di patologie immunitarie. L’assenza di questo enzima potrebbe anche stimolare una naturale riposta contro le infezioni virali, il che lo rende un bersaglio terapeutico particolarmente interessante per numerose malattie. Per questo motivo molte case farmaceutiche sono impegnate nello sviluppo di nuovi farmaci inibitori di questo enzima, da utilizzare come antinfiammatori. In questo scenario, i nostri risultati suggeriscono che la proteinchinasi C teta possa rappresentare un potenziale bersaglio terapeutico per contrastare la progressione della distrofia di Duchenne con un approccio antinfiammatorio. Obiettivo di questo progetto è studiare nel modello murino della distrofia di Duchenne se l’inibizione farmacologica di questo enzima possa effettivamente rappresentare un approccio terapeutico valido da testare in un eventuale studio clinico futuro nell’uomo.