Malattie da accumulo lisosomiale
23.09.22
Fondazione Telethon: sono necessarie azioni concrete, anche a livello europeo, per contrastare il ritiro dal mercato di terapie geniche salvavita per i bambini affetti da malattie rare
Dopo l’appello su Nature Medicine sul rischio del mancato accesso a terapie geniche salvavita per le malattie rare, Fondazione Telethon ha preso parte all’incontro a Londra che ha segnato la nascita del Consorzio Europeo AGORA (Access to Gene therapies fOr RAre disease).
06.06.22
Istituto Telethon di Pozzuoli: risultati positivi dalla terapia genica per la cura della mucopolisaccaridosi di tipo 6
Pubblicati i risultati di una terapia innovativa potenzialmente risolutiva per una malattia rara metabolica. Allo studio hanno partecipato nove pazienti tra i 5 e i 29 anni, che hanno scelto affidare alla ricerca le loro speranze.
14.04.22
Io per lei: Margherita, una mamma che ha cancellato la parola “arrendersi”
Il 30 aprile e il 1° maggio schierati al fianco di Margherita e di tutte le mamme, prendi i Cuori di biscotto Telethon per sostenere la ricerca.
05.04.22
Terapia genica diretta al cervello: una sfida difficile ma non impossibile
Angela Gritti dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano racconta come si sta cercando di applicare la terapia genica per uno degli organi più difficilmente accessibili del nostro organismo.
21.01.22
Terapia genica per leucodistrofia metacromatica: studio a lungo termine ne dimostra efficacia e sicurezza
I risultati, pubblicati su Lancet, suggeriscono l’importanza di intervenire precocemente, quando i sintomi della malattia non si sono ancora manifestati, sottolineando una volta di più l’importanza dello screening neonatale.
18.12.21
Screening neonatale, il test salvavita per bambini come Emma
La storia di Chiara e della sua piccola Emma è la storia della forza della ricerca scientifica. Emma è nata con una grave malattia genetica rara, ma la diagnosi precoce le ha cambiato il destino. E la ricerca Telethon potrebbe dare nuove opportunità ai bambini come lei.
17.12.21
Da Israele per una cura: la storia di Jaber
Senza cura, Jaber avrebbe avuto un’aspettativa di vita molto bassa. Ma grazie alla terapia genica dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano oggi sta crescendo come tutti i bambini della su età.
18.11.21
La ricerca Telethon sta donando un futuro a Ewen
Se guardi Ewen vedi un bel bambino biondo, allegro e sorridente. Ma dietro il suo sorriso c’è una storia di caparbietà e di ricerca che dona futuro.
18.11.21
Arshida, la forza della vita
La tenacia della famiglia ha permesso alla bambina di avere una diagnosi: mucopolisaccaridosi di tipo 1 e i ricercatori Telethon dell’SR-Tiget le hanno regalato la speranza di una cura.
