Immunodeficienze primitive
30.05.16
Sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID
Pubblicati i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia in 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget).
30.05.16
Via libera in Europa a Strimvelis per il trattamento della malattia genetica rara ADA-SCID
Approvata dalla Commissione europea Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID.
01.04.16
GSK riceve l’opinione positiva del CHMP in Europa per Strimvelis, prima terapia genica per il trattamento di una malattia estremamente rara, l’ADA-SCID
Opinione positiva del Comitato per i farmaci ad uso umano e del Comitato per le Terapie Avanzate dell'Agenzia europea del farmaco hanno dato opinione positiva per Strimvelis: raccomandata l'immissione in commercio per il trattamento dei pazienti con ADA-SCID.
05.05.15
I risultati clinici della sperimentazione sull'ADA-SCID
Presentati i risultati clinici della sperimentazione clinica della terapia genica per l'ADA-SCID al meeting della Società Europea per le Immunodeficienze.
31.10.14
Al Tiget Fabian corre come Saetta
Se qualcuno gli chiedesse che cosa sia insostituibile nella sua vita di ogni giorno, probabilmente Fabian risponderebbe: «Saetta McQueen!». Un nome che, se dice poco a chi ha superato l’infanzia, è chiaro punto di riferimento per coloro che, viceversa, transitano tra la scuola materna e quella elementare. Si tratta di una macchina da corsa, protagonista di un film della Disney. Un mito per tanti bimbi, la nuova grande passione di Fabian. Come la fulminea automobile rossa, questo bimbo, nato nell’aprile 2011, deve correre.
28.05.14
Terapia genica: "bisturi molecolari" correggono i geni delle cellule staminali del sangue
Un gruppo di ricercatori dell'SR-Tiget di Milano è riuscito per la prima volta a riscrivere il Dna di cellule staminali del sangue umano grazie all'editing del genoma, che consente di correggere gli errori direttamente sul gene malato.
16.01.14
Sindrome IPEX: dai ricercatori Telethon-San Raffaele una nuova speranza di cura
Ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano dimostrano in laboratorio le potenzialità della terapia genica nei confronti di questa grave sindrome autoimmune.
11.10.13
Quelli che ci mettono l'anima
Intervista ad Alessandro Aiuti, vicedirettore dell'SR-Tiget di Milano, che racconta di come con la terapia genica è cambiata la vita di Jacob, bimbo americano affetto da una rara immunodeficienza
09.07.13
Il virus Hiv per curare due gravi malattie genetiche
I ricercatori dell'SR-Tiget pubblicano su Science i primi positivi risultati della terapia genica con vettori derivati da HIV per la cura di due gavi malattie genetiche, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
